“雖然近年來兒童用藥政策有所改善,但綜合來看,吸引力仍然不足。”楊杰說,在實際操作上,兒童用藥雖有一些優惠政策,但在藥物采購、定價層面缺乏強制規定,政策的連貫性、系統性及精準性有待完善。
楊杰認為,目前我國兒童用藥存在藥品品種、劑型、規格少,順應性差及說明書不完善等問題,解決我國兒童用藥問題是一項長期復雜的系統工程,涉及研發、生產、使用、監管、定價、醫保、稅收等多領域多部門。2019年新修訂的《藥品管理法》明確將兒童用藥納入鼓勵和支持范圍,為兒童用藥的發展提供了法律保障,她建議下一步加強各部門間的溝通協調及引導,做好配套政策法規的制定完善和落地實施。遵循“量身定制兒童用藥”的總體思路,由政府牽頭,發揮企業主體作用,聯合醫療及科研機構、制藥企業、藥品監管部門等相關部門和機構,制定具有我國特色的兒童用藥政策法規,保障我國兒童用藥的可及性和安全性。
“但由于我國定價按‘差比價原則’,即按活性成分含量來計算價格,導致兒童藥價格無優勢。”陳永法說。
陳永法認為,可借鑒國際舉措,建立鼓勵兒童用藥研究開發、生產的配套政策,如設立專項兒童用藥研究基金,為兒童藥研究開發、審評審批提供技術指導,設立市場獨占期或延長期,對兒童藥生產企業給予稅收減免等產業扶持政策。同時,在兒童藥定價及醫保支付政策上給予保護,提高兒童藥經濟收益。
此外,通過國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等,整合優勢單位協同創新研發,引導和鼓勵企業優先研發生產;在保障生產供應方面,對相應的兒童用藥生產企業給予政策扶持,推動開展產品升級、生產線技術改造等。
也有業內人士表示,應建立兒童基本用藥目錄,規范臨床用藥與處方行為,指導和促進臨床對患者合理、安全、有效地進行藥物治療。同時,在全國合理用藥監測網絡及國家藥品評價中心(藥品不良反應監測中心)基礎上建設兒童用藥監測系統,加強對兒童用藥上市后的評價與監測,為兒童安全、合理用藥提供信息支撐,最大限度保障兒童用藥安全。
王曉玲表示,應加大兒童用藥臨床研究。在新藥上市前,進行必要的兒科人群臨床研究,獲得兒童用藥數據。在上市以后規范使用、合理用藥、個體化用藥,加強兒童人群用藥的綜合評價,補充兒童用藥的信息和數據。
而對于企業方面,業內人士也表示,完善促進兒童藥物優先市場準入政策,采購上可以免招標直接掛網采購,使上市產品盡快投入使用,這樣既能盡快惠及兒童患者,也能增加企業收益;同時,對于專用兒童藥,應該在價格上給予政策扶持,并優先納入醫保支付,這樣既能提高企業積極性,也能減輕患兒就醫負擔。