臨床急需境外新藥目錄，普遍被認為是進口新藥加快上市的一個重要渠道。從2018年發布第一批臨床急需境外新藥名單開始，至今已發布了三批。

那么，這三批名單中的臨床急需境外新藥，到底有多少得以成功上市？又有多少進入了醫保目錄？

三批名單追蹤 目錄風向：誰進誰出？

第一批：已獲批上市產品被剔除

在2018年8月發布的第一批臨床急需境外新藥名單的征求意見稿中，共納入48個產品。而到2018年11月公布的第一批臨床急需境外新藥名單正式稿中，最終共有40個產品進入目錄。

被第一批正式稿剔除在外的產品有阿來替尼、依庫珠單抗、恩曲他濱/替諾福韋酯艾拉酚胺/艾維雷韋/可比司他、依洛尤單抗、奧拉帕利、哌柏西利、帕博麗珠單抗和特立氟胺8個產品。這些產品都是在正式稿發布前就已經獲批上市。

第二批：新增納入增加適應癥產品

在2019年3月發布的第二批臨床急需境外新藥名單征求意見稿中，共納入30個產品。在2019年5月公布的第二批臨床急需境外新藥名單正式稿中，剔除了征求意見稿的5個產品，并新增1個產品。

新增的產品是NORDITROPIN（somatropin）injection，該產品治療內分泌和代謝疾病努南（Noonan）綜合征和普拉德-威利（Prader-Willi）綜合征；不過，與之同樣適應癥的利維米爾-地特胰島素注射液（Levemir Insulin Detemir[rDNA origin] Injection）被剔除了。其他4個被剔除的產品分別是：治療和預防A型和B型流感病毒感染的Inavir （laninamivir octanoate hydrate）和Xofluza（Baloxavir marboxil），治療高膽固醇血癥的Praluent Alirocumab，以及治療4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結膜炎（VKC）的Verkazia（ciclosporin）。

第二批目錄在正式稿公布以前已上市的產品有重組人生長激素注射液、貝前列素鈉片、阿達木單抗、格卡瑞韋哌侖他韋片和西地那非片，預計進入目錄的原因為增加適應癥。

重組人生長激素注射液和貝前列素鈉片本來就在醫保目錄里，但是重組人生長激素注射液醫保限制只能報銷兒童原發性生長激素缺乏癥，臨床急需申報的適應癥為Noonan綜合癥和Prader-Willi綜合癥；貝前列素鈉片在醫保的限制范圍是“限有慢性動脈閉塞的診斷且有明確的潰瘍、間歇性跛行及嚴重疼痛體征的患者”，臨床急需申報的適應癥是“肺動脈高壓”。兩個產品醫保允許的報銷范圍都不包括臨床急需申報的適應癥，這意味著實際上這兩個產品在臨床急需中所申報的適應癥并未進入醫保。

阿達木單抗2019年進入醫保談判目錄，醫保限制為：1.診斷明確的類風濕關節炎經傳統DMARDs治療3～6個月疾病活動度下降低于50%者；診斷明確的強直性脊柱炎（不含放射學前期中軸性脊柱關節炎）NSAIDs充分治療3個月疾病活動度下降低于50%者；并需風濕病專科醫師處方。2.對系統性治療無效、禁忌或不耐受的重度斑塊狀銀屑病患者，需按說明書用藥。3.克羅恩病患者的二線治療。4.中重度潰瘍性結腸炎患者的二線治療，但臨床急需申請的適應癥為眼科疾病“間葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎”。

枸櫞酸西地那非片2002年就已經國內上市了，臨床急需所申請的是“肺動脈高壓”適應癥，2020年進入藥品集中采購并通過2020年的醫保形式審查，但最終依然沒能進入醫保目錄。

第三批：征求意見稿和正式稿名單一致

2020年10月第三批臨床急需境外新藥名單的征求意見稿發布，共7個產品進入目錄。同年11月，第三批臨床急需境外新藥名單正式稿發布，此次征求意見稿和正式稿的產品完全一致。7個產品中有2個是第二批臨床急需境外新藥名單征求意見稿未進入正式名單的產品，為Xofluza（Baloxavir marboxil）和Verkazia（ciclosporin）。

IL-17、丙肝NS5A：兩大熱門靶點

結合三批目錄，一個靶點有3個藥品能進入臨床急需境外新藥目錄就可以認為是熱門靶點類別。由此，IL-17家族和丙肝NS5A相關的藥物為兩大熱門靶點類別。IL-17家族包括Secukinumab、Ixekizumab和Brodalumab，丙肝NS5A相關的有Maviret（Glecaprevir/Pibrentasvir）、Sofosbuvir+Velpatasvir+Voxilaprevir和Ledipasvir +Sofosbuvir。

進醫保情況 哪些成功率高？

截至2020年11月，在臨床急需境外新藥名單的藥品共有28個通用名首次在國內上市，其中21個進入了2020年醫保目錄調整的形式審查。作為進口獨家產品，進入醫保形式審查之后將要面臨醫保談判，如果醫保談判成功，相關產品就有望成為進口藥企新的增長點。

2018年，臨床急需境外新藥目錄獲批的兩個產品來迪派韋索磷布韋片和司來帕格片都進入了2019年醫保談判目錄。

2019年首次國內上市的臨床急需境外新藥目錄的產品共16個，共12個曾通過醫保形式審查，最終進入醫保談判目錄的3個，是近三年臨床急需境外新藥進入醫保目錄成功率最低的一年。

2020年首次國內上市的臨床急需境外新藥目錄的產品共9個，全部通過醫保形式審查，最終進入醫保談判目錄3個。

也就是說，28個在臨床急需境外新藥名單發布后通用名首次在國內上市的產品，僅有8個最終進入醫保目錄，因此進入醫保的產品占比約為29%。

近兩年臨床急需境外新藥進入醫保的產品只有1個是腫瘤藥品，免疫系統用藥和皮膚用藥進入醫保的可能性相對更高。

小結

臨床急需境外新藥目錄一向被認為是進口新藥加快審評審批的渠道。但是，第一批40個產品中依然有24個產品暫未獲批上市，占60%；第二批目錄21個在目錄公布前未上市，共有10個產品暫未獲批上市，接近50%；第三批目錄100%未獲批上市。由此可見臨床急需境外新藥不一定就能全部獲得快速上市。

即使上市了，2019年以后上市的臨床急需境外新藥的產品數量多了，也不一定都能進入醫保目錄，而且不少產品都是價格高的罕見病用藥，不是醫保基金的“兜底”保基本所會考慮的藥品。國內仿制藥廠家可根據實際情況，選擇適應癥較廣的產品仿制。