醫(yī)藥網(wǎng)9月22日訊　自從今年8月罕見病藥物一針70萬的事件再次引起社會對罕見病的關(guān)注后，國家層面也在全力為罕見病患者紓困。今年全國“兩會”期間有代表提出的“關(guān)于戈謝病列入罕見病醫(yī)保目錄的建議”“關(guān)于建立罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的建議”也已得到最新回復(fù)。

9月21日，針對此議案，國家醫(yī)保局網(wǎng)站公布了對十三屆全國人大三次會議第1104號建議以及第2217號建議的答復(fù)。據(jù)悉，國家醫(yī)保局將著手研究建立健全罕見病患者用藥保障機(jī)制，通過多渠道籌措資金，合理減輕患者負(fù)擔(dān)。

國內(nèi)已上市罕見病藥物近八成納入醫(yī)保

2018年5月，國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，有業(yè)內(nèi)人士將之看作是罕見病藥物全面發(fā)展的新起點。

國家醫(yī)保局表示，為做好罕見病患者的醫(yī)療保障工作，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄�工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

引人注意的是，2020版醫(yī)保目錄調(diào)整正在進(jìn)行中，從已公布的文件來看，罕見病藥物也是被重點關(guān)注的領(lǐng)域。按照國家醫(yī)保局的思路，會逐步將符合條件的罕見病藥納入醫(yī)保藥品目錄范圍。

國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入目錄，價格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

不過，目前臨床上數(shù)千種罕見病，絕大部分仍面臨著無藥可用的窘境。這也是醫(yī)保下決心要提高罕見病患者用藥保障的核心動因。

罕見病藥物集采或擴(kuò)面？

罕見病藥物有特殊性，這也造成要么無藥可用，要么有藥用不起的尷尬。如戈謝病特效藥伊米苷酶，此前有媒體報道，年治療費(fèi)用約為300多萬元。一旦停藥，患者會因骨痛徹夜難眠，嚴(yán)重的會造成終身殘疾，甚至死亡。

國家醫(yī)保局表示，一方面要發(fā)揮醫(yī)療救助兜底功能。通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

另一方面，開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。目前，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價格從115.97元/片下降到20元/片。現(xiàn)已實現(xiàn)從試點到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。同時，積極指導(dǎo)地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。

言外之意，就是即便不納入集采范疇，罕見病藥物也要面臨地方集采的考驗。也就是說，除國家籌資兜底之外，以市場換價格將是罕見病藥物提高可及性的另一只手。

盡管符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道，但2019年我國城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬，基本醫(yī)保難以承受。

從定價到準(zhǔn)入到渠道，國家為罕見病藥物開了綠燈，對高價孤兒藥只要有競爭，集采也在擴(kuò)大力度。只不過，大部分罕見病用藥不同其他常規(guī)用藥領(lǐng)域，即便全國帶量，市場空間仍可能狹窄。

全球孤兒藥市場2018年有1310億美元的銷售額，國際制藥企業(yè)在罕見病布局方面逐步形成了優(yōu)勢領(lǐng)域，中國孤兒藥市場也在發(fā)生變化，價格將是國內(nèi)罕見病藥物做大市場的核心考量因素。