競(jìng)爭(zhēng)格局

目前全球已上市8種治療黑色素瘤的免疫靶向藥，其中維莫非尼已在我國(guó)上市。除安進(jìn)的Imlygic外，其他7個(gè)藥物均已在我國(guó)進(jìn)行進(jìn)口藥物注冊(cè)申報(bào)。特別是BMS的納武單抗，是我國(guó)第一個(gè)獲批的PD-1/PD-L1類藥物。

對(duì)全球已上市的8種黑色素瘤免疫靶向藥，目前尚無(wú)國(guó)內(nèi)企業(yè)進(jìn)行仿制申報(bào)。但針對(duì)惡性黑色素瘤適應(yīng)癥，國(guó)內(nèi)已有企業(yè)進(jìn)行臨床研究，主要有君實(shí)生物的JS001（抗PD-1單抗，Ⅲ期）、北京奧源和力生物的重組人GM-CSF單純皰疹病毒（溶瘤病毒，Ⅱ期）、恒瑞醫(yī)藥的SHR-1210（抗PD-1單抗，Ⅰ期）和正大天晴/賽林泰的TQ-B3233膠囊（化學(xué)藥物，Ⅰ期）等在研品種。

由于維莫非尼只針對(duì)BRAF V600突變陽(yáng)性的部分晚期黑色素瘤患者，加之我國(guó)黑色素瘤臨床傳統(tǒng)化療藥物居多，以及今后其他進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)免疫靶向藥物的競(jìng)爭(zhēng)，維莫非尼未來(lái)在我國(guó)的市場(chǎng)潛力有待考量。

蘆可替尼（捷恪衛(wèi)）

企業(yè)：Incyte、諾華

亮點(diǎn)：全球首個(gè)骨髓纖維化治療藥

由Incyte和Novartis共同開(kāi)發(fā)的磷酸蘆可替尼片（捷恪衛(wèi)，Jakavi/Jakafi）為小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相關(guān)激酶）抑制劑，2011年獲FDA批準(zhǔn)上市，主要用于治療中危或高危的骨髓纖維化。捷恪衛(wèi)于2017年8月在我國(guó)正式上市，適應(yīng)癥為“用于中危或高危原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PET-MF）的成年患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀”。

目前捷恪衛(wèi)已在全球近百個(gè)國(guó)家上市銷售，是全球首個(gè)用于治療骨髓纖維化的藥物，也是目前全球唯一針對(duì)骨髓纖維化發(fā)病機(jī)制（JAK-STAT信號(hào)通路異常激活）的靶向治療藥。

骨髓纖維化（MF）是一種源于同源造血干細(xì)胞的骨髓增殖性腫瘤，MF可以表現(xiàn)為原發(fā)性骨髓纖維化（PMF），或從真性紅細(xì)胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）進(jìn)展而來(lái)。MF的標(biāo)志性病征是脾臟腫大、貧血、體質(zhì)性癥狀（又稱消耗性癥狀）、癥狀性髓外造血等，主要涉及肝臟和脾臟。PMF的發(fā)病率在西方國(guó)家估計(jì)為每年0.4～1.4/10萬(wàn)人，PV和ET的發(fā)病率分別約為每年0.02～2.8/10萬(wàn)人和0.1～1.5/10萬(wàn)人。MF在美國(guó)、歐盟和日本均已被定義為罕見(jiàn)病，總體上全球各地區(qū)及人種發(fā)病率未發(fā)現(xiàn)明顯差異。

競(jìng)爭(zhēng)格局

《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)（2015年版）》明確PMF的治療原則主要是支持治療；短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善患者生活質(zhì)量；長(zhǎng)期治療目標(biāo)則是延長(zhǎng)患者生存期，控制或改善骨髓纖維化進(jìn)展。推薦的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素、雄激素、EPO和免疫調(diào)節(jié)劑、羥基脲、干擾素、克拉屈濱、沙利度胺/來(lái)那度胺和蘆可替尼。

捷恪衛(wèi)在我國(guó)批準(zhǔn)上市，為骨髓纖維化患者帶來(lái)一種新的治療選擇。

目前我國(guó)尚無(wú)國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)蘆可替尼進(jìn)行仿制。但針對(duì)骨髓纖維化適應(yīng)癥，蘇州澤璟生物制藥的1類化藥鹽酸杰克替尼目前已進(jìn)入Ⅱ期臨床。