競爭格局

目前全球已上市8種治療黑色素瘤的免疫靶向藥，其中維莫非尼已在我國上市。除安進(jìn)的Imlygic外，其他7個藥物均已在我國進(jìn)行進(jìn)口藥物注冊申報。特別是BMS的納武單抗，是我國第一個獲批的PD-1/PD-L1類藥物。

對全球已上市的8種黑色素瘤免疫靶向藥，目前尚無國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行仿制申報。但針對惡性黑色素瘤適應(yīng)癥，國內(nèi)已有企業(yè)進(jìn)行臨床研究，主要有君實(shí)生物的JS001（抗PD-1單抗，Ⅲ期）、北京奧源和力生物的重組人GM-CSF單純皰疹病毒（溶瘤病毒，Ⅱ期）、恒瑞醫(yī)藥的SHR-1210（抗PD-1單抗，Ⅰ期）和正大天晴/賽林泰的TQ-B3233膠囊（化學(xué)藥物，Ⅰ期）等在研品種。

由于維莫非尼只針對BRAF V600突變陽性的部分晚期黑色素瘤患者，加之我國黑色素瘤臨床傳統(tǒng)化療藥物居多，以及今后其他進(jìn)口和國產(chǎn)免疫靶向藥物的競爭，維莫非尼未來在我國的市場潛力有待考量。

蘆可替尼（捷恪衛(wèi)）

企業(yè)：Incyte、諾華

亮點(diǎn)：全球首個骨髓纖維化治療藥

由Incyte和Novartis共同開發(fā)的磷酸蘆可替尼片（捷恪衛(wèi)，Jakavi/Jakafi）為小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相關(guān)激酶）抑制劑，2011年獲FDA批準(zhǔn)上市，主要用于治療中危或高危的骨髓纖維化。捷恪衛(wèi)于2017年8月在我國正式上市，適應(yīng)癥為“用于中危或高危原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PET-MF）的成年患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀”。

目前捷恪衛(wèi)已在全球近百個國家上市銷售，是全球首個用于治療骨髓纖維化的藥物，也是目前全球唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機(jī)制（JAK-STAT信號通路異常激活）的靶向治療藥。

骨髓纖維化（MF）是一種源于同源造血干細(xì)胞的骨髓增殖性腫瘤，MF可以表現(xiàn)為原發(fā)性骨髓纖維化（PMF），或從真性紅細(xì)胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）進(jìn)展而來。MF的標(biāo)志性病征是脾臟腫大、貧血、體質(zhì)性癥狀（又稱消耗性癥狀）、癥狀性髓外造血等，主要涉及肝臟和脾臟。PMF的發(fā)病率在西方國家估計為每年0.4～1.4/10萬人，PV和ET的發(fā)病率分別約為每年0.02～2.8/10萬人和0.1～1.5/10萬人。MF在美國、歐盟和日本均已被定義為罕見病，總體上全球各地區(qū)及人種發(fā)病率未發(fā)現(xiàn)明顯差異。

競爭格局

《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識（2015年版）》明確PMF的治療原則主要是支持治療；短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善患者生活質(zhì)量；長期治療目標(biāo)則是延長患者生存期，控制或改善骨髓纖維化進(jìn)展。推薦的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素、雄激素、EPO和免疫調(diào)節(jié)劑、羥基脲、干擾素、克拉屈濱、沙利度胺/來那度胺和蘆可替尼。

捷恪衛(wèi)在我國批準(zhǔn)上市，為骨髓纖維化患者帶來一種新的治療選擇。

目前我國尚無國內(nèi)企業(yè)對蘆可替尼進(jìn)行仿制。但針對骨髓纖維化適應(yīng)癥，蘇州澤璟生物制藥的1類化藥鹽酸杰克替尼目前已進(jìn)入Ⅱ期臨床。